[Chute do Nobel T4E3] E se a gente pudesse apagar uma letra do DNA e escrever outra? Meu chute para o Nobel de Química: David Liu.

 

Podemos imaginar o DNA do nosso corpo como um enorme livro de receitas. Em vez de palavras, ele é escrito a partir de apenas quatro letras: A, T, C e G. Cada gene corresponde a uma receita que contém as instruções necessárias para que nossas células produzam uma determinada proteína. Uma pequena alteração nessa sequência, como a troca de uma única letra, pode modificar essas instruções e comprometer o funcionamento da proteína, dando origem a uma doença genética. Durante décadas, a ciência avançou na capacidade de ler e compreender esse livro. Hoje, novas tecnologias começam a nos permitir ir além: não apenas ler o DNA, mas também corrigir, de maneira cada vez mais precisa, determinadas alterações presentes nele. 

O CRISPR, que rendeu o Nobel de Química de 2020, é uma das tecnologias utilizadas para realizar alterações no DNA e funciona como uma tesoura molecular que corta o DNA em um ponto escolhido. Mas cortar tem um preço: a célula precisa reparar esse corte, e esse processo pode gerar perdas, rearranjos ou outras alterações indesejadas no DNA. Para tratar pessoas, era preciso buscar ainda mais precisão. Diante disso, David Liu, químico da Universidade de Harvard e do Broad Institute, passou a pensar em como utilizar o sistema de direcionamento do CRISPR de uma maneira diferente. A ideia dele foi trocar a tesoura por um lápis com borracha. Em 2016, seu grupo criou o “base editing”, que permite trocar determinadas letras do DNA por outras sem quebrar as duas fitas da molécula. Em 2019, veio o “prime editing”, que funciona como o "localizar e substituir" de um editor de texto, permite fazer diferentes tipos de alterações, incluindo substituir letras e inserir ou apagar pequenos trechos de DNA. Em princípio, essa tecnologia poderia corrigir uma grande parcela das alterações genéticas 

conhecidas relacionadas a doenças. 

O impacto chegou rápido aos pacientes. Normalmente, uma descoberta científica leva muitos anos até chegar à aplicação clínica. O primeiro artigo sobre “base editing” saiu em 2016 e, em 2022, uma terapia baseada nessa tecnologia já estava sendo testada em um estudo clínico. Uma das primeiras pacientes tratadas com células editadas por “base editing” foi uma menina de 13 anos com leucemia, que entrou em remissão após o tratamento.

Em 2025, um bebê chamado KJ, com uma doença rara que impede o corpo de eliminar adequadamente a amônia, recebeu a primeira dose de uma terapia feita sob medida para a mutação dele, utilizando uma estratégia baseada em “base editing”. Os médicos ainda evitam falar em cura, mas KJ apresentou sinais iniciais de benefício. 

E o futuro? O próprio Liu aponta que o obstáculo hoje não é apenas científico; custos de fabricação e exigências regulatórias dificultam criar um tratamento completamente diferente para cada doença rara. Por isso, sua equipe desenvolveu uma estratégia chamada PERT, voltada a um tipo de alteração genética que está por trás de uma parcela significativa das doenças raras. Em testes com células humanas e camundongos, a estratégia restaurou a produção de proteínas funcionais e apresentou melhora de características relacionadas às doenças estudadas. A ideia é que uma única abordagem possa, no futuro, ser adaptada para pessoas com doenças diferentes. 

Já existe um sinal de reconhecimento da própria comunidade científica. Em setembro de 2026, a Clarivate, empresa que analisa o impacto das pesquisas científicas a partir, entre outros critérios, do número de citações recebidas pelos trabalhos, incluiu Liu entre os “Citation Laureates”, pesquisadores cujo trabalho é considerado de nível Nobel. A lista não é uma previsão oficial, mas, desde 2002, 89 nomes incluídos nela receberam o prêmio. 

Nada disso é mágica, a maioria dos resultados ainda vem de estudos em células e animais, e custo; segurança e acesso continuam sendo desafios reais. Mas o CRISPR mostrou que era possível cortar o DNA, e Liu mostrou como começar a reescrevê-lo com mais precisão e de forma programável. É por isso que acredito e aposto nele para ser o ganhado do Nobel de Química.

Referências

Clarivate. Clarivate Reveals Citation Laureates 2026 Recognizing Transformative Scientific Breakthroughs. 2026.

CNN Brasil. Edição genética salva bebê e pode ajudar milhões, dizem cientistas. 2025.

Kolata G. Baby Is Healed With World’s First Personalized Gene-Editing Treatment. New York Times. 2025.

Komor AC, Kim YB, Packer MS, Zuris JA, Liu DR. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature. 2016 May 19;533(7603):420-4. doi: 10.1038/nature17946.

Lui Group. Genome Editing. 

Petit L, Futura Team. A World First: A Baby With a Rare Disease Has Received Personalized Genetic Editing Treatment. Futura Sciences. 2025.

Thomasy H. David Liu Wins 2025 Breakthrough Prize for Base Editing and Prime Editing. The Scientist. 2025.

Zusi-Tran K. Single prime editing system could potentially treat multiple genetic diseases. Broad Institute. 2025.

 

Esse texto foi escrito por Luísa Gonzalez Martinez de Cerqueira Joaquim, aluna de mestrado do Programa de Pós-Graduação em Biociências da Universidade do Estado do Rio de Janeiro como parte da avaliação da disciplina "Prêmios Nobel em Biociências", coordenada pelo professor David Majerowicz.