[Blog da Giulianna] Aprovação das terapias genéticas Casgevy e Lyfgenia nos EUA e no Reino Unido para a cura da Doença Falciforme
A anemia falciforme é uma doença genética crônica e potencialmente fatal que afeta o sangue, sendo mais comum na população negra. É causada por uma mutação no gene da hemoglobina, a proteína responsável pelo transporte de oxigênio nos glóbulos vermelhos do sangue. Pessoas com anemia falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum, semelhante a uma foice, o que pode levar a uma série de problemas, incluindo dor e infecções potencialmente fatais devido ao bloqueio dos vasos sanguíneos. Em dezembro de 2023, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou duas terapias genéticas inovadoras para o tratamento da anemia falciforme: Casgevy e Lyfgenia , sendo o segundo lugar no mundo a aprovar as terapias, após a aprovação em Novembro de 2023 pelo Reino Unido. Ambos os tratamentos utilizam células-tronco do próprio sangue do paciente, modificadas e reintroduzidas no organismo durante um transplante de células-tronco do sangue. Ambas as terapias são indicadas para p...