Já imaginou editar o DNA como editamos os textos no Word? Como por exemplo, ligar ou desligar os genes da insulina. Inativar genes que estão relacionados com o Alzheimer. Mapear genes nos cromossomos de tumores e descobrir novos mecanismos de resistência à quimioterapia. E até substituir genes que contem mutações prejudiciais. Parece história de filme de ficção científica, mas não é. Graças a técnica de biologia molecular, CRISPR-Cas9, já é possível realizar a edição de genomas.
A técnica de edição genética por CRISPR-Cas9 foi descoberta por duas pesquisadoras: Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna Cate. Emmanuelle Charpentier nasceu na França, estudou bioquímica, microbiologia e genética na Universidade Pierre e Marie Curie em Paris, e realizou doutorado no Instituto Pasteur. Jennifer Doudna cresceu em Hilo, Havaí; é bacharel em bioquímica e Ph.D. em biologia molecular pela Universidade Harvard. Tal descoberta rederam as pesquisadoras, além de uma patente bilionária, vários prêmios tais como Prêmio Louis-Jeantet de Medicina e o Prêmio Gruber de Genética. No entanto, elas ainda não foram agraciadas com o prêmio Nobel.
O sistema CRISPR-Cas do tipo II, que atua como um sistema de defesa, protegendo bactérias contra vírus e DNA invasores, originou a tecnologia CRISPR-Cas9. O sistema CRISPR-Cas do tipo II é composto por um conjunto de repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente espaçadas (CRISPR, do inglês, clustered regularly interspaced short palindromic repeats) intercaladas com pequenos fragmentos de DNA e por genes codificadores da enzima Cas9 (do inglês, CRISPR-associated). Após transcrito, esse sistema formará um complexo composto pela enzima Cas e uma estrutura de RNA duplo formado por CRISPR RNA (crRNA) e trans-activating crRNA (tracrRNA). A enzima Cas9 possui dois domínios nuclease, e cada um deles cliva uma das duas fitas do DNA detectado pelo sistema CRISPR-Cas.
Em 2012, Charpentier e Doudna descobriram a possibilidade de planejar a atuação de Cas9 guiada por um RNA guia (crRNA e tracrRNA sintéticos) construído para clivar sítios específicos do genoma. Desde então, essa descoberta revolucionária tem sido empregada exaustivamente nas mais diversas áreas da pesquisa biomédica, veterinária, agrícola e na indústria. Na área biomédica, a técnica de CRISPR-Cas9 tem sido empregada com sucesso na edição genômica de alguns vírus como o da hepatite B, papilomavírus, herpes vírus, vírus da imunodeficiência humana tipo 1 (HIV-1). O crescimento exponencial de pesquisas no ramo da edição gênica tem preocupados alguns cientistas em relação a segurança da técnica e em relação as questões sociais e éticas. A edição de genes embrionários é o mais eticamente preocupante. Pesquisadores acreditam que com o avanço da técnica seremos capazes de corrigir problemas genéticos ou adicionar imunidades durante a vida uterina. Em 2018, o cientista chinês He Jiankui veio a público anunciar que havia criado os primeiros bebês geneticamente editados. He eliminou um gene de susceptibilidade ao HIV em embriões de casais cujo o pai era soropositivo para o vírus. Após fertilização in vitro de um desses embriões, nasceram gêmeas saudáveis e resistentes à doença. A pesquisa foi contra questões éticas que envolvem a manipulação de embriões humanos; além disso, a pesquisa não foi publicada em revistas científicas.
A técnica de edição genética por CRISPR-Cas9 foi descoberta por duas pesquisadoras: Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna Cate. Emmanuelle Charpentier nasceu na França, estudou bioquímica, microbiologia e genética na Universidade Pierre e Marie Curie em Paris, e realizou doutorado no Instituto Pasteur. Jennifer Doudna cresceu em Hilo, Havaí; é bacharel em bioquímica e Ph.D. em biologia molecular pela Universidade Harvard. Tal descoberta rederam as pesquisadoras, além de uma patente bilionária, vários prêmios tais como Prêmio Louis-Jeantet de Medicina e o Prêmio Gruber de Genética. No entanto, elas ainda não foram agraciadas com o prêmio Nobel.
O sistema CRISPR-Cas do tipo II, que atua como um sistema de defesa, protegendo bactérias contra vírus e DNA invasores, originou a tecnologia CRISPR-Cas9. O sistema CRISPR-Cas do tipo II é composto por um conjunto de repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente espaçadas (CRISPR, do inglês, clustered regularly interspaced short palindromic repeats) intercaladas com pequenos fragmentos de DNA e por genes codificadores da enzima Cas9 (do inglês, CRISPR-associated). Após transcrito, esse sistema formará um complexo composto pela enzima Cas e uma estrutura de RNA duplo formado por CRISPR RNA (crRNA) e trans-activating crRNA (tracrRNA). A enzima Cas9 possui dois domínios nuclease, e cada um deles cliva uma das duas fitas do DNA detectado pelo sistema CRISPR-Cas.
Em 2012, Charpentier e Doudna descobriram a possibilidade de planejar a atuação de Cas9 guiada por um RNA guia (crRNA e tracrRNA sintéticos) construído para clivar sítios específicos do genoma. Desde então, essa descoberta revolucionária tem sido empregada exaustivamente nas mais diversas áreas da pesquisa biomédica, veterinária, agrícola e na indústria. Na área biomédica, a técnica de CRISPR-Cas9 tem sido empregada com sucesso na edição genômica de alguns vírus como o da hepatite B, papilomavírus, herpes vírus, vírus da imunodeficiência humana tipo 1 (HIV-1). O crescimento exponencial de pesquisas no ramo da edição gênica tem preocupados alguns cientistas em relação a segurança da técnica e em relação as questões sociais e éticas. A edição de genes embrionários é o mais eticamente preocupante. Pesquisadores acreditam que com o avanço da técnica seremos capazes de corrigir problemas genéticos ou adicionar imunidades durante a vida uterina. Em 2018, o cientista chinês He Jiankui veio a público anunciar que havia criado os primeiros bebês geneticamente editados. He eliminou um gene de susceptibilidade ao HIV em embriões de casais cujo o pai era soropositivo para o vírus. Após fertilização in vitro de um desses embriões, nasceram gêmeas saudáveis e resistentes à doença. A pesquisa foi contra questões éticas que envolvem a manipulação de embriões humanos; além disso, a pesquisa não foi publicada em revistas científicas.
Esse texto foi escrito pela aluna de doutorado Taiana Sousa Lopes da Silva como parte da avaliação da disciplina "Prêmios Nobel das Ciências Farmacêuticas" do Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio de Janeiro, coordenada pelo professor David Majerowicz, junto com os professores Renato C. Sampaio e Heitor A. de Paula Neto
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